Ključna razlika med dodatkom gena in zamenjavo gena je, da je dodatek gena vstavitev gena z nehomologno rekombinacijo, medtem ko je zamenjava gena zamenjava endogenega gena s homologno rekombinacijo.
Genska terapija je tehnika, ki uporablja gene za zdravljenje genetskih bolezni. Zato vključuje vnos ali dostavo genov v bolnikovo celico. Z drugimi besedami, genska terapija vključuje zamenjavo ali dodajanje genov namesto okvarjenih genov ali genov, ki povzročajo bolezen. V tem procesu je ključnega pomena izbira pravilnega gena za zamenjavo ali dodatek. Zato genska terapija še vedno ni 100-odstotno uspešna pri zdravljenju bolezni pri ljudeh. Veliko genetskih bolezni ni mogoče zdraviti z gensko terapijo. Toda genska terapija je obetavno zdravljenje za nekaj bolezni, kot sta mišična distrofija in cistična fibroza itd.
Kaj je dodajanje genov?
Dodajanje genov je eden najbolj praktičnih pristopov v genski terapiji. To je postopek vstavitve ali preprosto dodajanja gena z nehomologno rekombinacijo. Dodatni gen je lahko aktivna kopija okvarjenega prirojenega gena. Tehnika dodajanja genov zahteva vektorski sistem. Za ta scenarij se uspešno uporabljajo virusni ali nevirusni vektorji. Retrovirusi so zaradi svoje prilagodljive narave za dostavo genov v celice najuspešnejši vektorji, ki so jih doslej testirali za tehniko dodajanja genov.
Slika 01: Genska terapija
Poleg tega je v primerjavi z zamenjavo genov dodajanje genov uspešnejše. Vendar pa obstaja tudi več prednosti. Ena slabost je neurejeno vstavljanje genov v genom. Zaradi tega se lahko vstavljeni geni izražajo napačno ali neustrezno.
Kaj je zamenjava genov?
Zamenjava gena je tehnika zamenjave endogenega gena na njegovem prvotnem mestu v genomu. Vključuje homologno rekombinacijo. Z zamenjavo gena lahko izbriše gen, odstrani eksone, doda gen in uvede točkovne mutacije itd.
Poleg tega je zamenjava gena lahko trajna ali pogojna. Zato je ustvarjanje vektorja bistvenega pomena za ta proces, saj mora vektor dostaviti nov gen na točno lokacijo genoma. Poleg tega je transformacija osnovna tehnika, ki uvaja nov gen v gostitelja. Še pomembneje je, da je zamenjava gena alternativa presaditvi kostnega mozga ali matičnih celic.
Kakšne so podobnosti med dodajanjem in zamenjavo genov?
- Dodajanje in zamenjava gena sta dve tehniki genske terapije.
- Z uporabo obeh strategij lahko gene uspešno vnesemo v rastline, mikrobe in živali.
Kakšna je razlika med dodajanjem genov in zamenjavo genov?
Vstavljanje ali dodajanje gena z nehomologno rekombinacijo je proces dodajanja genov. Po drugi strani pa je zamenjava okvarjenega gena s pravilnim genom s homologno rekombinacijo proces zamenjave gena. Poleg tega je dodajanje genov uspešnejše od zamenjave genov. Spodnja infografika prikazuje razliko med dodajanjem in zamenjavo gena v tabuarni obliki.
Povzetek – Dodatek gena proti zamenjavi gena
Dodajanje in zamenjava gena sta dve strategiji genske terapije. Pri dodajanju gena se gen vstavi, medtem ko se pri zamenjavi gena gen nadomesti. Obe tehniki zahtevata vektorski sistem za vnos gena. Še več, s temi tehnikami lahko uspešno zdravimo in preprečujemo genetske bolezni. To je razlika med dodajanjem in zamenjavo gena.
