Ključna razlika – Genska terapija Ex Vivo proti In Vivo
Genska terapija je pomembna tehnika, ki se uporablja za zdravljenje ali preprečevanje genetskih bolezni z vnosom genov za manjkajoče ali okvarjene gene. Določene bolezni je mogoče pozdraviti z vstavitvijo zdravih genov namesto mutiranih ali manjkajočih genov, odgovornih za bolezen. Genska terapija se večinoma uporablja za somatske celice kot za zarodne celice in jo je mogoče razvrstiti v dve veliki vrsti, imenovani genska terapija Ex vivo in genska terapija In vivo. Ključna razlika med gensko terapijo Ex vivo in In vivo je, da se terapevtski geni prenesejo v celične kulture in vitro in ponovno vnesejo v pacienta pri genski terapiji ex vivo, medtem ko se geni dostavijo neposredno v bolnikova tkiva ali celice brez gojenja celic in vitro v in vivo genska terapija.
Kaj je genska terapija Ex Vivo?
Genska terapija ex vivo je vrsta genske terapije, ki vključuje zunanjo modifikacijo pacientove celice in njeno ponovno vnos pacientu. Celice se gojijo v laboratorijih (zunaj pacientovega telesa) in vstavijo se geni. Nato se stabilni transformanti izberejo in ponovno uvedejo v bolnika za zdravljenje bolezni. Gensko terapijo ex vivo lahko uporabimo le za določene vrste celic ali izbrana tkiva. Celice kostnega mozga so celice, ki se pogosto uporabljajo za ex vivo gensko terapijo.
Postopek genske terapije Ex vivo
Gensko zdravljenje Ex vivo vključuje več glavnih korakov, kot sledi;
- Celice z okvarjenimi geni so izolirane od pacienta.
- Izolirane celice gojimo v kulturah v laboratoriju.
- Terapevtski geni so vstavljeni ali uvedeni v gojene celične kulture s pomočjo vektorjev.
- Transformirane celice so izbrane izmed netransformantov in gojene.
- Izbrane celice se presadijo v pacienta.
Pri genski terapiji ex vivo se nosilci ali vektorji uporabljajo za dostavo genov v ciljne celice. Uspešna dostava genov je odvisna od nosilnega sistema, pomembni vektorji, ki se uporabljajo pri genski terapiji ex vivo, pa so virusi, celice kostnega mozga, človeški umetni kromosom itd. V primerjavi z gensko terapijo in vivo genska terapija ex vivo ne vključuje neželenih imunoloških reakcije v pacientovem telesu, saj se genetska korekcija izvaja in vitro. Vendar pa je uspeh odvisen od stabilne vključitve in izražanja zdravilnega gena v pacientovem telesu.
Slika 01: Genska terapija ex vivo
Kaj je genska terapija in vivo?
Genska terapija in vivo je tehnika, ki vključuje neposredno dostavo genov v celice določenega tkiva znotraj pacientovega telesa za zdravljenje genetskih bolezni. Uporablja se lahko za številna tkiva človeškega telesa, vključno z jetri, mišicami, kožo, pljuči, vranico, možgani, krvnimi celicami itd. Terapevtske gene v pacienta vnesejo virusni ali nevirusni vektorji. Vendar je uspeh odvisen od več dejavnikov, kot so učinkovit prevzem vektorjev, ki prenašajo terapevtski gen, s strani ciljnih celic, znotrajcelična razgradnja genov v ciljnih celicah in sprejem gena v jedro, sposobnost izražanja gena itd.
Slika 02: Genska terapija in vivo
Kakšna je razlika med gensko terapijo Ex Vivo in In Vivo?
Ex Vivo vs In Vivo genska terapija |
|
| Genska terapija ex vivo je vrsta genske terapije, ki se izvaja zunaj pacientovega telesa. Genska modifikacija poteka zunaj telesa. | Genska terapija in vivo je druga vrsta genske terapije, ki se izvaja neposredno, ko so okvarjene celice še v telesu. Geni se spremenijo, ko so še v telesu. |
| Izolacija in kultiviranje | |
| Pokvarjene celice izoliramo in gojimo v laboratoriju. | Pokvarjenih celic ne izoliramo ali gojimo v laboratoriju. |
| Izbor transformantov | |
| Stabilne transformante izberemo pred ponovno uvedbo. | Stabilnih transformantov ni mogoče izbrati. |
| Neželeni imunološki odziv | |
| Ta metoda ne povzroči neželenih imunoloških odzivov v pacientovem telesu. | Ta metoda povzroči neželene imunološke odzive v pacientovem telesu. |
Povzetek – Genska terapija Ex Vivo proti In Vivo
Terapevtski geni se vnesejo v telo pacienta kot zdravilo za določene bolezni. Znana je kot genska terapija in se lahko izvaja na dva načina, in sicer z gensko terapijo ex vivo in gensko terapijo in vivo. Razlika med gensko terapijo ex vivo in gensko terapijo in vivo je v tem, da se gensko vstavljanje pri genski terapiji ex vivo izvede v celičnih kulturah zunaj pacientovega telesa in da se popravljene celice ponovno vnesejo v bolnika, medtem ko se pri genski terapiji in vivo geni vnesejo neposredno v notranja ciljna tkiva brez izolacije celic. Uspeh obeh procesov je odvisen od stabilne vstavitve in transformacije terapevtskih genov v pacientove celice.
